GAZETE: Geriye kalan kilit sorular nelerdir?
Hayır. Önemli bir soru, müdahalelerin yapıldığı aşamalarla ilgilidir. Çalışma, hafif bilişsel bozukluğu ve hafif Alzheimer demansı olan deneklerde yapıldı. Hafif bilişsel bozukluğu olan kişiler, günlük yaşamın enstrümantal aktivitelerinde – örneğin araba kullanmak, ilaç almak, mali durumu yönetmek, ayak işleri, ev işleri – bağımsızlıklarını korumuşlardır, ancak normal yaşlanmaya atfedebileceğimizin ötesinde bilişsel ve hafıza değişiklikleri vardır. İnsanlar hafif bunamaya geçtiklerinde, biraz daha ilerlemiş olurlar. Çalışma, bu spektrumdaki insanlar içindi, ancak diğer birçok tıbbi durumda olduğu gibi, daha erken müdahale etmenin daha etkili olabileceğine inanmak için bazı nedenler var.
Burada, önleyici bir fayda görüp görmediğimizi görmek için beyin amiloid yüksekliği olan bilişsel olarak normal bireylerde daha önce uygulandığında lecanemabın etkilerini araştıran AHEAD çalışması adlı bir çalışma yapıyoruz. Umut, en azından bilişsel bozukluğun başlangıcında bir gecikme ve sadece amiloid biyobelirteçleri üzerinde değil, aynı zamanda hastalığın ilerlemesini yakalayabilecek diğer biyobelirteçler üzerinde de olumlu bir etki görmemizdir.
GAZETE: Henüz bu çalışma tedavisine giren var mı veya hala kayıt oluyor musunuz?
Hayır. Devam eden bir kayıt var, bu nedenle tedavinin çift kör aşamasında olan, ilacı veya plasebo alan insanlar var. Ancak kayıt hedefine henüz ulaşılmadı, bu nedenle yeni katılımcıları kabul etmeye devam ediyoruz.
GAZETE: Tau ve amiloidin peşinden giden ilaç kokteyllerini görme ihtimalimiz var mı? Bu gelecekteki bir yaklaşım mı?
Hayır. Henüz denenmedi, ancak alandaki bizler bu çalışmaların geleceği konusunda çok heyecanlıyız. Son yıllarda tau’yu hedef alan terapötikler geliştirmek için çok çalışma yapıldı ve bence bazı önemli atılımların zirvesindeyiz. Tau’nun hücreden hücreye yayılmasının hastalığın ilerlemesine katkıda bulunabileceğine dair kanıtlar göz önüne alındığında bu anahtardır. Ek olarak, bir süredir, çoğu kanser tedavisi türünde olduğu gibi, hastalık sürecinin birden fazla farklı yönünü hedeflememiz gerekeceğine dair bir şüphemiz vardı. Alanımızdaki pek çok kişi, Alzheimer hastalığı olan alt gruplar için en uygun mekanizmaları belirlediğimizde ve ardından bu mekanizmaları spesifik olarak hedeflediğimizde en fazla başarıyı elde edeceğimize inanıyor. Örnekler arasında metabolik işlev bozukluğu, iltihaplanma ve mitokondriyal işlev ve eski veya hasarlı proteinlerin işlenmesi dahil olmak üzere hücresel işleme öğeleriyle ilgili sorunlar yer alabilir. Çoklu ilaç denemeleri doğal bir sonraki adımı temsil eder.
GAZETE: Peki ya bu ilacın yan etkileri?
Hayır. Bu sınıftaki ilaçların, bağışıklık sisteminin gücünü amiloidi ortadan kaldırmak için kullanan antikorların, beyinde şişmeye neden olma riski taşıdığını uzun zamandır biliyoruz. Çoğu durumda, asemptomatiktir ve MRI taraması ile yeni tespit edilir. Clarity AD’de, lecanemab alan katılımcıların yüzde 12 ila 13’ünde MRI tarafından saptanan bir miktar şişlik varken, katılımcıların yalnızca yaklaşık yüzde 3’ünde semptomatik ve bu vakaların çoğunda hafifti.
Diğer bir potansiyel yan etki beyinde veya beyin yüzeyinde kanamadır. Kanama gördüğümüzde, bunlar genellikle beyinde asemptomatik olan çok küçük, noktasal kanama alanlarıdır. Herhangi bir tedavi görmeyen Alzheimer hastalarının bir alt grubu, kan damarlarında amiloid olduğu için bunlara sahip olacak ve bir kişi tedavi görmeden önce bunu bir MRI taramasıyla taramamız önemlidir. Clarity AD’de, plasebo grubunda yüzde 9 ve tedavi grubunda yaklaşık yüzde 17’lik bir oran gördük, bu vakaların çoğu şişlikle birlikteydi ve çoğunlukla asemptomatikti.
Herkesin endişelendiği senaryo hemorajik felç, daha geniş bir kanama alanıdır. Bu çalışmada çok daha az yaygındı, insanların yüzde 1’inden daha azı. Benzer çalışmalardan farklı olarak, bu çalışma, deneklerin pıhtıları önlemek veya tedavi etmek için kanı sulandıran antikoagülasyon ilaçları kullanmasına izin verdi. Antikoagüle edilen katılımcılarda makro kanama – daha büyük kanamalar – oranı yüzde 2 ila 3 arasındaydı. Felç geçiren, tedavi için başvuran, pıhtıları eritmek için ilaç alan ve ardından oldukça kötü bir kanama geçiren bir hasta da dahil olmak üzere oldukça duyurulan bazı vakalar vardı. İlaç tam FDA onayı alırsa, sigorta kapsamına girerse ve klinik olarak kullanılabilir hale gelirse, çoğu doktor muhtemelen onu antikoagülasyon kullanan kişilere vermeyecektir. Bunlar, devam eden araştırmalardan ilaç hakkında daha fazla bilgi edindikçe üzerinde çalışmamız gereken sorular.
GAZETE: Bu çalışmanın ve bu alandaki son gelişmelerin hastalar üzerinde bir etkisi oldu mu?
Hayır. Önemli bir etkisi oldu. Bu ilacı veya benzeri bir ilacı alma olasılığına çok ilgi var ama hastalarımız ve aileleri bunun bir tedavi olmadığını anlıyor. Bir düşüş oranını yavaşlatmaktan bahsettiğimizi anlıyorlar. Mükemmel bir dünyada, düşüşü tamamen durduran ve hatta işlevi geri kazandıran tedavilerimiz olurdu. Henüz o noktaya gelmedik ama bu, o hedefe doğru atılmış önemli bir adımı temsil ediyor. Yani umut var. İyimserlik var. Hastalarımız, özellikle hastalığın erken evrelerinde olan hastalarımız, yaşayacakları hayatları var ve hayatı dolu dolu yaşamakla gerçekten ilgileniyorlar. Bunu daha uzun süre yapmalarına yardımcı olabilecek her şey memnuniyetle karşılanır.
Günlük Gazete
En son Sağlık haberlerini almak için günlük e-postalara kaydolun.
Hayır. Önemli bir soru, müdahalelerin yapıldığı aşamalarla ilgilidir. Çalışma, hafif bilişsel bozukluğu ve hafif Alzheimer demansı olan deneklerde yapıldı. Hafif bilişsel bozukluğu olan kişiler, günlük yaşamın enstrümantal aktivitelerinde – örneğin araba kullanmak, ilaç almak, mali durumu yönetmek, ayak işleri, ev işleri – bağımsızlıklarını korumuşlardır, ancak normal yaşlanmaya atfedebileceğimizin ötesinde bilişsel ve hafıza değişiklikleri vardır. İnsanlar hafif bunamaya geçtiklerinde, biraz daha ilerlemiş olurlar. Çalışma, bu spektrumdaki insanlar içindi, ancak diğer birçok tıbbi durumda olduğu gibi, daha erken müdahale etmenin daha etkili olabileceğine inanmak için bazı nedenler var.
Burada, önleyici bir fayda görüp görmediğimizi görmek için beyin amiloid yüksekliği olan bilişsel olarak normal bireylerde daha önce uygulandığında lecanemabın etkilerini araştıran AHEAD çalışması adlı bir çalışma yapıyoruz. Umut, en azından bilişsel bozukluğun başlangıcında bir gecikme ve sadece amiloid biyobelirteçleri üzerinde değil, aynı zamanda hastalığın ilerlemesini yakalayabilecek diğer biyobelirteçler üzerinde de olumlu bir etki görmemizdir.
GAZETE: Henüz bu çalışma tedavisine giren var mı veya hala kayıt oluyor musunuz?
Hayır. Devam eden bir kayıt var, bu nedenle tedavinin çift kör aşamasında olan, ilacı veya plasebo alan insanlar var. Ancak kayıt hedefine henüz ulaşılmadı, bu nedenle yeni katılımcıları kabul etmeye devam ediyoruz.
GAZETE: Tau ve amiloidin peşinden giden ilaç kokteyllerini görme ihtimalimiz var mı? Bu gelecekteki bir yaklaşım mı?
Hayır. Henüz denenmedi, ancak alandaki bizler bu çalışmaların geleceği konusunda çok heyecanlıyız. Son yıllarda tau’yu hedef alan terapötikler geliştirmek için çok çalışma yapıldı ve bence bazı önemli atılımların zirvesindeyiz. Tau’nun hücreden hücreye yayılmasının hastalığın ilerlemesine katkıda bulunabileceğine dair kanıtlar göz önüne alındığında bu anahtardır. Ek olarak, bir süredir, çoğu kanser tedavisi türünde olduğu gibi, hastalık sürecinin birden fazla farklı yönünü hedeflememiz gerekeceğine dair bir şüphemiz vardı. Alanımızdaki pek çok kişi, Alzheimer hastalığı olan alt gruplar için en uygun mekanizmaları belirlediğimizde ve ardından bu mekanizmaları spesifik olarak hedeflediğimizde en fazla başarıyı elde edeceğimize inanıyor. Örnekler arasında metabolik işlev bozukluğu, iltihaplanma ve mitokondriyal işlev ve eski veya hasarlı proteinlerin işlenmesi dahil olmak üzere hücresel işleme öğeleriyle ilgili sorunlar yer alabilir. Çoklu ilaç denemeleri doğal bir sonraki adımı temsil eder.
GAZETE: Peki ya bu ilacın yan etkileri?
Hayır. Bu sınıftaki ilaçların, bağışıklık sisteminin gücünü amiloidi ortadan kaldırmak için kullanan antikorların, beyinde şişmeye neden olma riski taşıdığını uzun zamandır biliyoruz. Çoğu durumda, asemptomatiktir ve MRI taraması ile yeni tespit edilir. Clarity AD’de, lecanemab alan katılımcıların yüzde 12 ila 13’ünde MRI tarafından saptanan bir miktar şişlik varken, katılımcıların yalnızca yaklaşık yüzde 3’ünde semptomatik ve bu vakaların çoğunda hafifti.
Diğer bir potansiyel yan etki beyinde veya beyin yüzeyinde kanamadır. Kanama gördüğümüzde, bunlar genellikle beyinde asemptomatik olan çok küçük, noktasal kanama alanlarıdır. Herhangi bir tedavi görmeyen Alzheimer hastalarının bir alt grubu, kan damarlarında amiloid olduğu için bunlara sahip olacak ve bir kişi tedavi görmeden önce bunu bir MRI taramasıyla taramamız önemlidir. Clarity AD’de, plasebo grubunda yüzde 9 ve tedavi grubunda yaklaşık yüzde 17’lik bir oran gördük, bu vakaların çoğu şişlikle birlikteydi ve çoğunlukla asemptomatikti.
Herkesin endişelendiği senaryo hemorajik felç, daha geniş bir kanama alanıdır. Bu çalışmada çok daha az yaygındı, insanların yüzde 1’inden daha azı. Benzer çalışmalardan farklı olarak, bu çalışma, deneklerin pıhtıları önlemek veya tedavi etmek için kanı sulandıran antikoagülasyon ilaçları kullanmasına izin verdi. Antikoagüle edilen katılımcılarda makro kanama – daha büyük kanamalar – oranı yüzde 2 ila 3 arasındaydı. Felç geçiren, tedavi için başvuran, pıhtıları eritmek için ilaç alan ve ardından oldukça kötü bir kanama geçiren bir hasta da dahil olmak üzere oldukça duyurulan bazı vakalar vardı. İlaç tam FDA onayı alırsa, sigorta kapsamına girerse ve klinik olarak kullanılabilir hale gelirse, çoğu doktor muhtemelen onu antikoagülasyon kullanan kişilere vermeyecektir. Bunlar, devam eden araştırmalardan ilaç hakkında daha fazla bilgi edindikçe üzerinde çalışmamız gereken sorular.
GAZETE: Bu çalışmanın ve bu alandaki son gelişmelerin hastalar üzerinde bir etkisi oldu mu?
Hayır. Önemli bir etkisi oldu. Bu ilacı veya benzeri bir ilacı alma olasılığına çok ilgi var ama hastalarımız ve aileleri bunun bir tedavi olmadığını anlıyor. Bir düşüş oranını yavaşlatmaktan bahsettiğimizi anlıyorlar. Mükemmel bir dünyada, düşüşü tamamen durduran ve hatta işlevi geri kazandıran tedavilerimiz olurdu. Henüz o noktaya gelmedik ama bu, o hedefe doğru atılmış önemli bir adımı temsil ediyor. Yani umut var. İyimserlik var. Hastalarımız, özellikle hastalığın erken evrelerinde olan hastalarımız, yaşayacakları hayatları var ve hayatı dolu dolu yaşamakla gerçekten ilgileniyorlar. Bunu daha uzun süre yapmalarına yardımcı olabilecek her şey memnuniyetle karşılanır.
Günlük Gazete
En son Sağlık haberlerini almak için günlük e-postalara kaydolun.