ABD ilk gen düzenleme teknolojisi tedavisini onayladı

Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) Amerika Birleşik Devletleri bu Cuma günü onayını duyurdu. iki tedavi için orak hücreli anemi (SCD), Bunlardan biri ülkede ticari olarak temin edilebilen ilk tedavidir. gen düzenleme teknolojisi.

FDA, bir açıklama aracılığıyla şunları bildirdi: Casgevy ve Lyfgenia’nın onayı Bunun etkilerini ortadan kaldırmak için genetik bozukluk Böylece kırmızı kan hücreleri disk şeklinden hilal şekline geçerken sert ve yapışkan hale gelir.

Casgevy aynı zamanda bir çeşit tedavi yöntemi kullanan ilk FDA onaylı tedavi yöntemidir. yeni genom düzenleme teknolojisi, “ki bu şunu gösterir Gen terapisi alanında çığır açıcı ilerleme” ajans diyor.

Orak hücreli anemi nedir

Orak hücreli anemi bir kalıtsal kan hastalıkları grubu ABD’de yaklaşık 100.000 kişiyi etkiliyor. Arasında daha yaygın Afrika kökenli Amerikalılar ve daha az yaygın olmasına rağmen İspanyol Amerikalıları da etkiliyor.

Orak hücreli aneminin temel sorunu hemoglobin mutasyonu, Kırmızı kan hücrelerinde bulunan ve vücut dokularına oksijen sağlayan bir protein.

orak kırmızı kan hücreleri kan damarlarındaki akışı kısıtlamak ve vücut dokularına oksijen tedarikini sınırlayarak şiddetli ağrı ve organ hasarı, hangisine sebep olabilir engelliler hayatı tehdit eden veya erken ölüm.

Onaylanmış iki tedavi yapılır hastanın kendi kan kök hücrelerinden, Bunlar değiştirilmiş ve yeniden implante edilmiştir.

Terapiler

Casgevy, FDA onaylı ilk tedavidir. CRISPR/Cas9, bir tür teknoloji genom düzenleme bunun için kullanılabilir DNA’yı belirli bölgelerden kesmek, DNA’nın hassas bir şekilde düzenlenmesine (silinmesine, eklenmesine veya değiştirilmesine) olanak tanır.

Alakalı haberler

Casgevy’nin güvenliği ve etkinliği bir çalışmada değerlendirildi. 44 hastayla deneme ciddi geçmişi olan ve birincil etkililik sonucu En az 12 ay boyunca ciddi atakların olmaması 24 aylık takip süresi boyunca.

FDA’nın Biyolojik Değerlendirme ve Araştırma Merkezi Terapötik Ürünler Ofisi direktörü Nicole Verdun’a göre, gen terapisi “sunmayı vaat ediyor” daha spesifik ve etkili tedaviler, özellikle insanlar için nadir hastalıklar mevcut tedavi seçeneklerinin sınırlı olduğu yer.

Bir yanıt yazın

E-posta adresiniz yayınlanmayacak. Gerekli alanlar * ile işaretlenmişlerdir